Китайские ученые редактируют геном человека. Будущее наступило?
Что случилось?
В августе китайские ученые собираются использовать геномное редактирование для лечения больных раком легких. Лечение предполагает направленное изменение гена, который подавляет клеточный иммунитет, в клетках больных. Это будет первый случай использования популярной и технически несложной технологии геномного редактирования
Редактировать гены? Это как?
Предупреждение: сейчас будет довольно сложно, но потом мы все объясним.
Предполагается изменить взятые от пациентов
Простите, я вообще ничего не знаю о генах и геномах. Можно краткий курс?
Можно. Геномом называют полную последовательность ДНК того или иного организма. ДНК — это линейная молекула, составленная из произвольного набора «букв» — нуклеотидов, А, Г, Ц и Т. Длина молекулы ДНК может быть очень большой, а последовательность букв в ней — произвольной. Геном человека состоит из более чем 6,5 миллиарда букв. Длина такой ДНК более двух метров. Геном большинства бактерий меньше, лишь несколько миллионов букв. Геномы вирусов еще короче, иногда всего лишь несколько тысяч букв.
Структура ДНК — знаменитая двойная спираль — позволяет передавать генетическую информацию, записанную в виде последовательности нуклеотидов, от родительской клетки дочерним при делении c минимумом
В почти каждой из триллионов клеток, из которых состоит наше тело, содержится полный геном, исходно содержавшийся в оплодотворенной яйцеклетке, возникшей в момент зачатия. В геноме «записана» почти вся генетическая информация, рецепт, необходимый для «создания» каждого из нас. Мы отличаемся друг от друга потому, что наши геномы отличны. В целом в соответствующих местах ДНК двух произвольно взятых людей встречается одно различие (например, буква, А у меня вместо буквы Ц у вас) на 1000 нуклеотидов. Таким образом, в геномах двух никак не связанных друг с другом людей имеется всего около 6 миллионов различий, произвольно разбросанных по всему геному.
У человека геном разбит на 46 отдельных молекул ДНК — и эти молекулы образуют хромосомы. Хромосомы составляют пары: 23 мы получаем от мамы, 23 — от папы. ДНК в парных хромосомах, полученных от каждого из родителей, отличается друг от друга в среднем на один из тысячи нуклеотидов. В каждой хромосоме расположены, как бусины на нитке, гены.
Так, а гены — это что?
Ген — это участок ДНК, который кодирует
Можно себе представить геном как огромную книгу, а гены — как отдельные предложения, несущие смысловую нагрузку в море некодирующей абракадабры. Так как
И зачем там
Затем что, к сожалению, определенные изменения в некоторых генах увеличивают предрасположенность к болезням или напрямую вызывают болезнь. Геномное редактирование — это технология, которая позволяет направленно изменить последовательность ДНК в живой клетке, например, заменить один нуклеотид на другой в определенном месте генома. В течение последних 10 лет было предложено несколько технологий редактирования, но технически они были довольно громоздкими.
Если все пройдет удачно, человека вылечат от рака?
Нет, не нужно думать, что речь идет о магической пуле. Это лишь клинические испытания. Работы будут вестись с пациентами, страдающими от неоперабельного метастазирующего рака легких, для которых другие методы лечения оказались неэффективными. Успехом можно будет считать, если метод окажется безопасным и больным не станет хуже и если течение болезни хотя бы задержится. Результат способа лечения, который предложили китайцы, непредсказуем: увеличение активности иммунных клеток после редактирования вполне способно стимулировать автоиммунный ответ и привести к серьезным осложнениям. В ближайшее время в США начнутся испытания с другой стратегией редактирования, которая позволит направленно атаковать раковые клетки.
А если
Так как процедура редактирования должна в целом увеличить активность лимфоцитов, имеется реальная опасность того, что атаке подвергнутся и здоровые клетки. Иными словами, предложенная стратегия может оказаться вредной даже для здоровых людей. Тогда испытания прекратят. Другая проблема, тоже связанная с безопасностью, заключается в том, что при редактировании нужно будет минимизировать неконтролируемое внесение генетическим редактором
Менять гены — это вообще нормально?
Гены меняются всегда. Несколько десятков
Другой вопрос, что, как и в любой медицинской процедуре, должен действовать принцип «не навреди». Мы находимся в самом начале генной медицины — и будет масса ошибок и проблем, они неизбежны.
Почему первыми стали именно китайские ученые?
Во многом
У геномного редактирования есть другой, этический аспект, который возникает при редактировании человеческих эмбрионов или оплодотворенных яйцеклеток, из которых будут возникать люди, геномы которых были направленно изменены с той или другой целью. Но эта проблема к обсуждаемым испытаниям не имеет отношения.
В будущем можно будет редактировать гены так, что люди избавятся от многих болезней?
В принципе технологию геномного редактирования можно пытаться применять для лечения любой болезни, для которой достоверно известна генетическая причина. От кишечных расстройств и бактериальных инфекций редактирование не спасет. Рак, безусловно, имеет генетическую природу, но она очень сложная, включает мутации во многих генах. К тому же за словом «рак» скрываются десятки или сотни различных, не связанных друг с другом болезней, так что реальное лечение — дело не очень близкого будущего.
Сейчас разрабатываются стратегии лечения с помощью геномного редактирования пациентов, больных СПИДом. Исследователи пытаются научиться применять редактирование для лечения некоторых видов слепоты и мышечных дистрофий, заменяя поврежденные гены на «хорошие» копии.
Эксперимент китайских ученых — пример другой стратегии: они изменяют не сами пораженные клетки, а активность иммунных клеток, и в теории это должно повысить эффективность лечения многих болезней сразу.
В целом развитие технологии будет ограничиваться проблемой доставки: надо не только «исправить» пораженные клетки пациента, но и
Теоретически возможно, что людям смогут прививать гены с
Вряд ли. Дело в том, что среди десятков тысяч генов человека почти отсутствуют такие, которые кодируют
Хотите читать всё самое интересное о красоте и здоровье, подпишитесь на рассылку!
Понравился материал? Будем благодарны за репосты